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  香港大学医学院18日宣布,其研究团队利用罕见遗传心脏病患者的皮肤细胞制造出人工诱导多功能性干细胞,并成功用作药物测试。研究人员认为,这技术可应用于其他遗传病,为未来使用精准医学提供重要契机。

  港大医学院内科学系临床教授萧颂华领导的研究团队,一直致力于研究应用干细胞在临床医疗各种人类疾病的方法。在2010年,研究团队成功制造出人工诱导多功能性干细胞的办法;其后他们研究利用这些特定病人细胞去了解个别罕见心脏病的可能性。

  这次研究针对心脏核纤层蛋白病而进行,这种遗传病的患者一般在30岁至40岁发病,但暂时没有药物能预防或延迟发病。研究人员为个别患者制造特定的人工诱导多功能性干细胞,这些细胞与患者有完全相同的基因。研究人员将这些细胞转化为有心脏核纤层蛋白病病理特征的心肌细胞。

  然后,研究人员测试用以治疗另一种遗传病的药物,观察药物对心肌细胞的病理特征的改善效果。结果发现,这药物能恢复基因功能和逆转病理改变。然而,这药物并非对所有细胞都有相同的疗效,研究人员指出,只有某一特定的基因序列的突变对这治疗最敏感,这进一步引证精准医学的需要,并进一步推动临床应用。

  研究团队认为,此项技术不但可以应用在遗传心脏病上,同时可广泛应用于其它遗传病。

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